日本Rozebalamin/ mecobalamin / 甲钴胺，渐冻症患者的新希望

在罕见病领域，肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是人们常说的渐冻症，一直是一道难以攻克的医学难题。患者的运动神经元逐渐受损，肌肉不断萎缩无力，身体如同被逐渐冻住，最终往往因呼吸肌麻痹或肺部感染等并发症而离世。不过，一款名为Rozebalamin（通用名：甲钴胺）的药物，为渐冻症患者带来了新的曙光。

Rosebaramin（ロゼバラミン、甲钴胺）是一种创新药物，由日本知名的衛材薬業有限公司精心研发。该药物主要针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）2024年，Rosebaramin在日本获得厚生劳动省的批准上市，为全球ALS患者带来了新的治疗选择。4个月连续给药，显著抑制疾病进展，抑制率43%!目前，该药尚未在国内上市，也未纳入医保

作用机制：直击渐冻症“要害”

甲钴胺作为维生素B12的活性形式，主要通过抑制与神经退行性病变相关的同型半胱氨酸的合成，来减缓ALS引起的运动神经系统功能障碍的进展。在正常生理状态下，同型半胱氨酸在体内参与多种代谢过程，但当它在渐冻症患者体内水平异常升高时，就会变成损伤神经的“元凶”，攻击运动神经元，加速病情恶化。而Rozebalamin就像一位“忠诚卫士”，将同型半胱氨酸转化为无害物质，减少神经元的死亡，保护运动神经，从而延缓患者肌肉萎缩、无力等症状的恶化速度

用法用量：严谨规范确保疗效

Rozebalamin采用肌肉注射的给药方式，成人每次肌肉注射50mg（2瓶），每周2次 ，且每次使用时间必须间隔1天以上。比如，患者可以在周一和周四进行注射。在药物配制时，要使用日本药典规定的生理盐水，每瓶药物需加入2.3mL生理盐水，其中2.0mL用于实际给药 。溶解时应轻柔摇晃至完全溶解，避免剧烈震荡。配制好的药液需在60分钟内使用完毕，超时就需废弃。而且，药物开封后应立即使用，暂存时需避光。整个用药过程都需要严格遵循规范，以确保药物发挥最佳效果。

ALS是一种由运动神经元损伤引起的进展性、难治性神经退行性疾病，导致严重的肌肉萎缩和肌力下降，主要死亡原因是呼吸肌麻痹引起的呼吸衰竭。日本目前估计有约一万名ALS患者，确立的根治疗法依然缺乏，国内外获批的治疗药物也极为有限，因此被认为是高度需求的未满足医疗需求